La leucemia linfatica cronica (LLC) è una neoplasia ematologica che consiste in un accumulo nel sangue, nel midollo osseo e negli organi linfatici, di linfociti B, che hanno subito una trasformazione maligna. Rappresenta la leucemia più comune nel mondo occidentale tipica nell’anziano, con una età media alla diagnosi attorno ai 70 anni. Ogni anno si diagnosticano nel mondo 400 mila nuovi casi di leucemia. In Italia le stime parlano di circa 1.600 nuovi casi ogni anno tra gli uomini e 1.150 tra le donne. Circa la metà di questi, presenta varie altre patologie associate, rendendo il trattamento più complesso. E’ considerata una malattia inguaribile ma grazie alle nuove scoperte, l’aspettativa e la qualità della vita dei pazienti è cresciuta enormemente, con una sopravvivenza media che supera oggi i 10 anni dalla diagnosi. Il decorso è variabile: alcuni pazienti possono mantenersi stabili mentre altri possono andare incontro a un rapido aggravamento. Per questo la scelta di quando intervenire e la scelta dell’appropriata terapia, rappresentano passaggi chiave per la cura di questi pazienti e per la sostenibilità del sistema. Una volta deciso che occorre trattare la malattia infatti, la scelta della terapia deve essere fatta in base alle caratteristiche della stessa, all’età del paziente, alle malattie concomitanti. Per decenni la chemioterapia è stata l’unica arma di cura, ma da oltre dieci sono comparsi gli anticorpi monoclonali, che rappresentano terapie più mirate. Oggi la prima linea di trattamento consiste appunto nell’associazione tra queste, la cosiddetta chemio-immunoterapia (anticorpo monoclonale antiCD20 del tipo Rituximab + chemioterapia). Sono stati però individuati importanti fattori predittivi di risposta alla chemioterapia quali la delezione 17p e la mutazione p53. Se vi è la presenza di questi o si è in presenza di recidiva precoce dopo chemio-immunoterapia, oggi esistono nuovi farmaci molecolari importanti, come l’ibrutinib e il venetoclax. Quest’ultimo in particolare è il primo farmaco, in grado di inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2, che impedisce la morte programmata delle cellule tumorali. Questi nuovi farmaci, agendo su un bersaglio così preciso sono più efficaci e meno tossici. Per questo, si può dire abbiano completamente cambiato la prognosi della malattia e si attende un loro più precoce utilizzo nel decorso della malattia. Alcune criticità risiedono nel fatto che alcuni di questi, debbano essere presi continuativamente come una terapia cronica. Come riorganizzare i percorsi di cura, in funzione delle evidenze scientifiche prodotte da queste innovazioni, mantenendo insieme il paziente al centro e la sostenibilità del sistema, rappresenta l’obiettivo del confronto tra differenti Stakeholders istituzionali, clinici e pazienti che si vuole creare in questo evento di Motore Sanità.
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