IMPATTO DELL’INNOVAZIONE NEI PERCORSI ASSISTENZIALI DEL PAZIENTE EMATOLOGICO, DAL MIELOMA ALLE LEUCEMIE ACUTE TRIVENETO

RAZIONALE SCIENTIFICO 

Nell’ultimo quinquennio l’innovazione diagnostico-terapeutica in area ematologica è stata davvero dirompente. Ma se la ricerca ha prodotto un fortissimo impulso di conoscenze generando nuovi strumenti di diagnosi e cura in grado di cambiare qualità ed aspettativa di vita di molti pazienti, l’innovazione organizzativa in grado di supportare questi cambiamenti, stenta ad adeguarsi a questi nuovi scenari. La carenza di personale, le risorse economiche insufficienti, una programmazione inadeguata rispetto alla velocità dell’innovazione, sono alcuni fattori ostativi al cambiamento richiesto.

In diverse regioni l’organizzazione in rete ha colmato alcuni di questi gap e consentito di rispondere efficacemente. Ma anche in queste regioni da considerare virtuose, molto si deve ancora costruire in termini di percorsi in grado di rispondere ai nuovi bisogni. In questa ottica l’esempio del mieloma e delle leucemie acute (LLA e LMA) è molto sfidante.

Il mieloma multiplo è una malattia oncoematologica tra le più comuni che colpisce le plasmacellule del midollo osseo, come linfociti B e plasmacellule sintetizzanti le immunoglobuline, molto importanti per il sistema immunitario e le sue risposte fisiologiche per combattere le infezioni. Se la crescita di queste cellule diventa incontrollata può dare origine al tumore, ostacolando le altre cellule ematiche e dando origine ad un indebolimento del sistema immunitario, ad anemia o a difetti coagulativi.

Inoltre le cellule di mieloma producono in grande quantità una proteina detta Componente M (monoclonale), anticorpo che stimola gli osteoclasti, responsabili della demolizione del tessuto osseo e di conseguenza i pazienti colpiti da mieloma sono spesso soggetti anche a fratture ossee. Nel report AIOM 2020 si può leggere un dato di incidenza della malattia di 5.759 nuovi casi/anno (uomo 3.019 – donna 2740) e dai dati AIRTUM sappiamo che essa rappresenta 1,3% di tutti i tumori nella donna e 1,2% nell’uomo.

L’età è il principale fattore di rischio per il mieloma multiplo: oltre 60% delle diagnosi riguarda over 65 anni e solo 1% under 40 anni.  Dopo la diagnosi è indispensabile definire lo stadio del mieloma, in base al quale si ottengono anche indicazioni sulla prognosi della malattia e sulle scelte terapeutiche. Per queste ultime sappiamo anche che per ogni linea e nelle diverse fasi di malattia, è necessario selezionare i pazienti, spesso fragili e con possibili comorbidità (cardiocircolatorie, nefrologiche, scheletriche, etc).

Tra le leucemie acute la LLA rappresenta il 15% di tutte leucemie e non è comune negli adulti ma rappresenta il 75% delle leucemie negli under 15 ed il 25% di tutti i tumori dei bambini, tendendo a manifestarsi nel 1° decennio di vita con un picco tra i 2 e i 5 anni. Il rischio diminuisce lentamente fino alla metà della seconda decade di vita e poi inizia a salire lentamente dopo i 50 anni con 10.000 nuovi casi di pazienti adulti diagnosticati ogni anno in Europa.

La LMA ha un’incidenza stimata intorno al 3,5/100.000 individui/anno. Nei Paesi occidentali è la 2° leucemia più frequente dopo la linfatica cronica e si può presentare a qualsiasi età aumentando con l’età avanzata, tanto da rappresentare la quasi totalità delle leucemie acute dell’anziano (età media di insorgenza intorno ai 70 anni). Entrambe sono caratterizzate, da decorso molto rapido e prognosi infausta, con un tasso di sopravvivenza per questi motivi e secondo i dati disponibili ad oggi, va dal 10% al 29% nei 5 anni dalla diagnosi, con problemi di recidive e resistenza alle terapie.

Tutti questi numeri sono utili nel dare misura del loro impatto non solo clinico ma anche sociale ed economico di queste patologie che colpiscono a tutte le età.  Ma i progressi della ricerca in termini di nuove terapie, stanno cambiando questi scenari ed è quindi evidente come la rapidità di una corretta diagnosi e l’appropriata presa in carico rappresentino un fattore fondamentale aspettativa di vita e vita in buona salute di questi pazienti.

Ma tutti gli attori di sistema, hanno compreso il cambio di paradigma dettato nella pratica clinica da questa grande innovazione introdotta (valore clinico, economico e sociale) ? Si sta facendo una corretta programmazione delle risorse per un rapido accesso?  Ed in base a questo l’organizzazione si è adeguata ed è pronta ad accogliere rapidamente ulteriori cambi di scenario verso la cronicizzazione di queste malattie? Cosa manca al sistema per essere più efficiente? Come gli sforzi dell’industria possono e potranno generare partnership con le istituzioni, cocreando valore per il sistema?

Questi alcuni degli interrogativi a cui Motore Sanità ritiene opportuno dare risposte concrete, attraverso un confronto tra esperti, partendo dalle regioni virtuose del Nordest. Motore Sanità ritiene che si potrà vincere la sfida su questi temi attraverso la proposta di soluzioni concrete emerse dal confronto tra istituzioni, società scientifiche, operatori clinici, rappresentanze dei pazienti e della società civile.

Marchesi F, Avvisati G. AIL Onlus- Gennaio 2019, Cancer Research UK. Acute myeloid leukaemia (AML)-Luglio 2016.

American Cancer Society. Key Statistics for Acute Myeloid Leukemia and Survivor (AML)-Agosto 2018.

Cancer.Net. AML: Statistics 2001/2010 – Dicembre 2018. I numeri del Cancro in Italia 2021 dati AIRC