RAZIONALE SCIENTIFICO
Il futuro dell’oncologia è promettente e sempre in continua evoluzione. Ci sono molte aree di ricerca in corso per migliorare la diagnosi, il trattamento e la cura dei tumori. Molte conquiste sono diventate realtà: per citarne solo alcune, lo studio dei checkpoints immunologici e la genomica hanno rivoluzionato dal punto di vista diagnostico e terapeutico la gran parte delle patologie oncologiche.
Rispetto alle difficoltà di ricerca nell’individuare le prime mutazioni specifiche scoperte, con anni necessari per la messa a punto di nuove terapie che spesso col tempo diventavano resistenti, oggi siamo arrivati a livelli di conoscenza molto avanzati che utilizzano metodologie diagnostiche estremamente evolute.
Le sigle oggi ALK, BRAF, NTRK 1, 2, 3, ROS1, BRAS, EGFR, HER2, BRCA1, BRCA2, PD1, PDL1 indicano un continuo patrimonio di conoscenze che cambia e si somma tra diverse linee di tumore in studio. E la stessa misura della malattia minima residua (MRD) ottenibile con alcune tecnologie di laboratorio molto sofisticate in grado di trovare una cellula cancerosa tra un milione di cellule normali, è fattore chiave per valutare l’esito della terapia utilizzata o capire se il tumore rischia di ripresentarsi ed individuarlo precocemente, in modo da riorganizzare un nuovo piano terapeutico mirato.
Le certezze che in breve tempo arrivano dagli studi basket delle molte terapie agnostiche resesi disponibili, richiedono rapidità di valutazioni sul loro impatto clinico in termini di esiti della cura, da traslare in altre linee tumorali e forme di tumore. L’efficacia degli anti-PD1/anti-PD- L1, la selettività d’azione degli anticorpi bispecifici, le attuali e nuove indicazioni di CART, sono punti che richiedono estrema attenzione programmatoria nella nuova governance dell’oncologia.
L’impatto del modello mutazionale è ed è stato particolarmente forte sui diversi livelli organizzativi del servizio sanitario. In primo luogo, relativamente alla definizione di confini, ambiti e competenze dei professionisti. E qualunque progresso diagnostico-terapeutico e’ nullo se non e’ accompagnato dalla capacità del sistema di accogliere l’innovazione.
Ancora oggi nonostante l’accesso ai farmaci innovativi sia molto migliorato in Italia, la complessità burocratica spesso generata dal reale ed equo accesso in ogni singola regione, crea ancora un ritardo considerevole rispetto ad altri paesi dell’area EMA. L’accesso reale è inoltre fortemente condizionato da un disallineamento tra l’approvazione e la rimborsabilità della parte farmaceutica con quella della parte diagnostica che oramai per tutte le terapie targhettizzate è un passaggio obbligato.
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