⇒ Claudio Zanon, Direttore Scientifico Motore Sanità
RAZIONALE
Era il 2016 quando l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) lanciò PRIME (PRIority Medicines scheme), un programma nato con l’obiettivo di sostenere lo sviluppo di farmaci in patologie dove i pazienti presentavano dei bisogni terapeutici insoddisfatti. Tramite PRIME, l’EMA offriva supporto alle aziende per la generazione di dati affidabili su efficacia e sicurezza di un farmaco al fine di velocizzare il processo di valutazione e l’accesso al mercato. Nella stessa direzione si era mossa l’Italia, con l’emanazione di leggi e decreti per facilitare l’accesso ai farmaci con evidente valore terapeutico e che permettevano di far fronte a bisogni insoddisfatti. Ma nonostante ciò in quegli anni, i tempi di accesso rilevati in Europa dalle diverse fonti ufficiali, mostravano un paese Italia in palese ritardo di approvazione ed accesso riguardo alle terapie innovative.
Così in questi ultimi anni l’ente regolatore Italiano di autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci (AIFA) ha cercato di accelerare le procedure, attraverso diverse attività. In primis ha creato attraverso la sua Commissione tecnica (CTS), un sistema di valutazione dell’innovazione molto stringente e basato su 4 precisi criteri scientifici: Bisogno terapeutico (disponibilità di terapie per la patologia, indica quanto l’introduzione di una nuova terapia possa dare risposta alle esigenze terapeutiche), Valore terapeutico aggiunto (entità del beneficio clinico apportato dal nuovo farmaco rispetto alle alternative se esistenti, su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e validati per la patologia), Qualità delle prove (valutazione delle evidenze scientifiche disponibili secondo il metodo GRADE). Questa valutazione portava a definire come immediato l’accesso in ogni regione, bypassando i singoli prontuari regionali o territoriali, dando alle regioni il solo onere di stabilire quali centri sarebbero stati abilitati alla prescrizione della terapia innovativa.
Ma restava ancora un passaggio indispensabile per poter rendere concretamente realizzabile e realizzato questo processo: l’istituzione di fondi nazionali dedicati che sgravassero le regioni da criticità eventuali di bilancio, rendendo un accesso equo ed uniforme su tutto il territorio Nazionale. L’Articolo 1 (commi 400 e 401) della Legge di Bilancio 2017 (n. 232/2016) ha così istituito due fondi, di 500 milioni di Euro ciascuno, per il concorso al rimborso alle Regioni per l’acquisto dei medicinali innovativi e dei medicinali oncologici innovativi, oggi trasformati in un fondo unico che sarà di anno in anno implementato (100Mln/anno) in base a nuove risorse disponibili.
Nonostante questo grande impegno normativo ancora oggi la tempistica di accesso reale alla terapia per il paziente può richiedere da 3 a 6 mesi, a causa di diversi ulteriori passaggi richiesti dalla burocrazia regionale: indicazione dei centri prescrittori e dei clinici prescrittori, riunione e valutazione/indicazioni della commissione regionale, comunicazione sulle procedure di erogazione tra Hub&Spoke, comunicazione agli enti, procedura di acquisto da parte di ente regionale accentrato o farmacia Ospedaliera da parte del centro abilitato.
Motore sanità intende analizzare i flussi di accesso per raccogliere idee pratiche utili a facilitare le tempistiche di accesso in aree ad alta innovazione come quelle oncologica, ematologica, immunologica, endocrinologica, che negli anni ha visto una accelerazione in termini di prodotti di ricerca innovativi davvero dirompente, nei confronti della quale in alcuni casi il paziente non ha tempo di attendere.
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