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RAZIONALE SCIENTIFICO
Nel 10° anniversario della somministrazione di una terapia sperimentale a base di CAR-T a Emily Whitehead, bimba di 7 anni affetta da leucemia e trattata al Children’s Hospital di Philadelphia, nuove terapie CAR-T si aggiungono con grandi aspettative per nuove indicazioni. L’innovazione portata dalle terapie CAR-T al di fuori di ogni dubbio rappresenta uno dei traguardi medici più importanti del nuovo secolo nella battaglia contro i tumori. Una sola infusione di questo trattamento personalizzato per le attuali indicazioni rappresenta una speranza di vita unica, per quanti non hanno alternative terapeutiche al progredire della loro patologia. Ai loro successi ed al loro sviluppo futuro sono stati dedicati centinaia di lavori; molti di questi hanno contribuito alle attuali indicazioni e molti altri stanno facendo la stessa cosa per anticiparne l’utilizzo e/o ampliarlo ad altre patologie.
L’attuale esperienza ha messo subito a dura prova il sistema organizzativo assistenziale, facendo emergere alcuni nodi chiave da sciogliere e su cui è cruciale un confronto alla ricerca di soluzioni appropriate e sostenibili:
- Funding: modelli di sostenibilità alla luce della prossima rimborsabilità di nuove indicazioni, dell’anticipo a linee di terapia più precoci delle indicazioni in essere, dell’uscita dal fondo innovativi di alcune indicazioni? Quale regulation delle tariffe dedicate e quale modello di gestione della mobilità?
- Modelli organizzativi: esperienze e competenze attuali delle direzioni strategiche delle aziende sanitarie a supporto della costruzione di strutture adeguate (non solo CAR-T team efficienti, ma ufficio finanziario, legale, economato).
- Produttività: costruzione di modelli appropriati/sostenibili attraverso analisi dei costi attuali di procedura (CAR-T non è una terapia ma una procedura), analisi delle risorse umane.
- Referral: accorciamento dei tempi di invio ai centri Hub abilitati, nuove funzioni di rete, nuova condivisione dati, nuove forme di ricerca collaborativa.
Su questi nodi chiave da sciogliere, Motore Sanità con il suo Osservatorio Innovazione, ha intrapreso un percorso di confronto nelle principali regioni italiane coinvolgendo professionisti coinvolti nella filiera di cura, istituzioni e cittadini, con l’obiettivo di dare supporto ai decisori politici per affrontare queste sfide attraverso soluzioni condivise, coerenti con le risorse e con le appropriate richieste di accesso rapido alla cura. Il grande lavoro svolto raccogliendo i bisogni attuali, le criticità da risolvere, le buone pratiche già messe in atto ad oggi, verrà presentato in questa giornata di lavori.
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