RAZIONALE SCIENTIFICO
Nel decimo anniversario della somministrazione di una terapia sperimentale a base di CAR-T a Emily Whitehead, la bambina di 7 anni affetta da leucemia che fu trattata al Children’s Hospital di Philadelphia, nuove terapie a base di cellule CAR-T si aggiungono con grandi aspettative e nuovi sviluppi per nuove indicazioni.
L’innovazione portata dalle terapie CAR-T al di fuori di ogni dubbio rappresenta uno dei traguardi medici più importanti del nuovo secolo nella battaglia contro i tumori. Ai loro successi ed al loro sviluppo futuro sono stati dedicati centinaia di lavori. Molti di questi hanno contribuito alle attuali indicazioni e molti altri stanno facendo la stessa cosa per le future ampliandone l’utilizzo in altre patologie.
Infatti alle indicazioni per la leucemia linfoblastica acuta, il linfoma diffuso a grandi cellule B, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, si aggiungono quelle da tempo attese sul mieloma multiplo, fornendo nuova grande speranza per molti pazienti (studi a 2 anni di follow-up ad oggi pubblicati: tasso di risposta globale (ORR) 98%, tasso di risposta completa (CR) 83%, sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale mediana (OS) non raggiunte, suggerendo che più del 50% dei pazienti è libero da progressione di malattia ad oltre 2 anni*).
Una sola infusione di questo trattamento personalizzato per tutte queste indicazioni rappresenta una speranza di vita unica, per quanti non hanno alternative terapeutiche al progredire della loro patologia.
Nonostante l’esperienza accumulata con le prime indicazioni riguardasse un numero esiguo di pazienti, essa ha comunque messo a dura prova il sistema organizzativo assistenziale, facendo subito emergere la necessità di creare nuovi concreti modelli rapidamente applicabili, poiché i tempi di accesso sono cruciali e critici per i pazienti.
Alcuni nodi sono emersi da subito come fondamentali in questo senso: accreditamento richiesto ai centri per poter somministrare e gestire in piena sicurezza la procedura in ogni suo passaggio, organico adeguato e pienamente dedicato, spazi adeguati all’interno della struttura accreditata, percorso amministrativo strutturato, efficiente, rapido nei diversi passaggi contrattuali dall’acquisto in poi.
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