RAZIONALE SCIENTIFICO
Il mieloma multiplo è una malattia oncoematologica tra le più comuni che colpisce le plasmacellule del midollo osseo, come linfociti B e plasmacellule sintetizzanti le immunoglobuline, molto importanti per il sistema immunitario e le sue risposte fisiologiche per combattere le infezioni. Se la crescita di queste cellule diventa incontrollata può dare origine al tumore, ostacolando le altre cellule ematiche e dando origine ad un indebolimento del sistema immunitario, ad anemia o a difetti coagulativi. Inoltre le cellule di mieloma producono in grande quantità una proteina detta Componente M (monoclonale), anticorpo che stimola gli osteoclasti, responsabili della demolizione del tessuto osseo e di conseguenza i pazienti colpiti da mieloma sono spesso soggetti anche a fratture ossee.
Nel report AIOM 2020 si può leggere un dato di incidenza della malattia di 5.759 nuovi casi/anno (uomo 3.019 – donna 2740) e dai dati AIRTUM sappiamo che essa rappresenta 1,3% di tutti i tumori nella donna e 1,2% nell’uomo. L’età è il principale fattore di rischio per il mieloma multiplo: oltre 60% delle diagnosi di mieloma riguardano persone di età > 65 anni e solo 1% delle persone al di sotto dei 40 anni.
Le cause del mieloma multiplo non sono ancora del tutto note, anche se recenti studi hanno evidenziato la presenza di anomalie nella struttura dei cromosomi e in alcuni specifici geni nei pazienti affetti dalla patologia.
Dopo la diagnosi è indispensabile definire lo stadio del mieloma, in base al quale si ottengono anche indicazioni sulla prognosi della malattia e sulle scelte terapeutiche. Per queste ultime sappiamo anche che per ogni linea e nelle diverse fasi di malattia, è necessario selezionare i pazienti, spesso fragili e con possibili comorbidità (cardiocircolatorie, nefrologiche, scheletriche, etc). L’innovazione inoltre ha prodotto una notevole quantità di opzioni terapeutiche per questi pazienti ed ha segnato per molti di loro una sopravvivenza libera da progressione, con una aspettativa di vita diversa.
Ma tutti gli attori di sistema, hanno compreso il valore clinico economico e sociale della grande innovazione introdotta dalla ricerca? L’organizzazione si è adeguata ai cambiamenti introdotti ed è pronta ad accogliere rapidamente ulteriori cambi di scenario verso la cronicizzazione di malattia? Cosa manca al sistema per essere più efficiente? Cosa ha insegnato l’attuale pandemia nella gestione della filiera assistenziale e nella presa in carico e nella prossimità delle cure per questi pazienti? Come gli sforzi dell’industria possono e potranno generare partnership con le istituzioni, co-creando valore per il sistema?
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