CONTESTO E RAZIONALE
L’evoluzione delle opzioni terapeutiche nel diabete mellito di tipo 2 (DT2), in particolare l’introduzione e la crescente diffusione di farmaci ad azione incretinica e di nuove terapie cardio-metaboliche, rappresenta un rilevante cambiamento di paradigma per il Servizio Sanitario Nazionale.
Tali innovazioni, da un lato, rispondono a un bisogno clinico significativo, consentendo un miglior controllo della malattia e una riduzione del rischio di complicanze cardiovascolari e metaboliche; dall’altro, pongono sfide rilevanti in termini di sostenibilità economica, appropriatezza prescrittiva, organizzazione dei servizi e modelli di governance.
In Italia, il diabete di tipo 2 rappresenta una delle principali cause di morbosità e di assorbimento di risorse sanitarie. I dati disponibili evidenziano come la patologia sia associata a un impatto economico estremamente rilevante, determinato in larga parte dalla gestione delle complicanze; queste rappresentano la principale voce di spesa sanitaria, in particolare per effetto dei ricoveri. In questo quadro, la spesa farmaceutica incide in misura relativamente contenuta sui costi diretti complessivi, ma costituisce al tempo stesso uno dei principali ambiti di intervento nelle politiche di contenimento della spesa, in quanto costo variabile e soggetto a specifici vincoli di finanziamento.
Parallelamente, l’ampliamento delle opzioni terapeutiche disponibili si accompagna a una significativa variabilità sia in termini di efficacia comparativa sia di costo del trattamento, tradizionalmente rappresentato attraverso indicatori come il costo per dose definita giornaliera. Tuttavia, nonostante tale disponibilità, una quota rilevante di pazienti non raggiunge gli obiettivi glicemici raccomandati, con conseguente aumento del rischio di complicanze e dei costi complessivi del sistema.
Il mancato raggiungimento del target è riconducibile a diversi fattori, tra cui il ritardo diagnostico, la non tempestiva intensificazione terapeutica e l’adozione di approcci sequenziali che privilegiano inizialmente trattamenti meno costosi e meno efficaci, oltre a livelli non ottimali di aderenza.
In questo contesto, gli approcci tradizionali basati sul costo del singolo trattamento risultano insufficienti, in quanto presuppongono una sostanziale equivalenza tra le diverse opzioni terapeutiche e non considerano la dimensione dinamica del percorso di cura. Si rende pertanto necessario adottare una prospettiva orientata al rapporto tra costo ed esito lungo l’intero percorso terapeutico, considerando il ruolo delle sequenze di trattamento e il loro impatto sugli outcome clinici e sui costi evitati.
A queste criticità di natura clinico-economica si affiancano rilevanti elementi di frammentazione e disomogeneità del sistema sanitario, tra cui:
- variabilità regionale nell’accesso alle terapie innovative;
- eterogeneità nei modelli organizzativi e nei percorsi assistenziali;
- difficoltà di integrazione tra setting assistenziali (territorio, specialistica, ospedale);
- ritardi nella presa in carico e nell’intensificazione terapeutica;
- limitata capacità di monitoraggio sistematico degli esiti clinici e organizzativi.
Emerge pertanto la necessità di disporre di strumenti in grado di valutare in modo sistematico la capacità del sistema sanitario di assorbire l’innovazione terapeutica, nonché di supportare processi decisionali verso modelli di cura basati sul valore, integrando dimensione organizzativa, clinica ed economica.
Il presente progetto si inserisce in questo contesto con l’obiettivo di sviluppare un framework integrato di analisi e governance della readiness del sistema sanitario nella gestione dell’innovazione nella cura del diabete di tipo 2, combinando:
- un’analisi strutturata e sistematica delle esperienze attualmente in corso a livello nazionale;
- un processo di confronto strutturato tra esperti del settore (metodo Delphi);
- un approccio di sistema orientato al supporto delle aziende sanitarie, promosso da FIASO;
- una componente di analisi farmaco-economica e clinica delle opzioni terapeutiche, orientata alla valutazione del rapporto costo/esito e all’identificazione dei costi evitati lungo il percorso di cura.
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