Buone notizie per 30mila italiani che soffrono di questa malattia un tempo fatale ai quali si aggiungono, ogni anno, 600 nuovi pazienti nella sola regione Veneto.

14 aprile 2023 – Da malattia fatale a malattia cronica, grazie a terapie cellulari avanzate con CAR T, anticorpi Bispecifici e farmaci innovativi. Il Mieloma Multiplo, comunemente conosciuto come tumore del midollo osseo, oggi non fa più paura. Una bella vittoria per i 30mila italiani che ne soffrono, non priva però di nuove sfide sia per i pazienti stessi, in termini di necessità di terapie continuative, sia per la sanità pubblica in termini di costi. Si è parlato di questo nel corso dell’evento “BREAKTHROUGH INNOVATION. L’ESEMPIO PARADIGMATICO DELL’EVOLUZIONE TERAPEUTICA NEL MIELOMA MULTIPLO – FOCUS VENETO”, organizzato da Motore Sanità. 

TUMORE RARO… NON COSÌ RARO

Patologia tipica dell’età medio avanzata (si manifesta in genere dopo i 55-60 anni), il Mieloma Multiplo è un tumore considerato raro – rappresenta l’1-2% di tutti i tumori e il 10% dei tumori ematologici.

In regione Veneto, secondo i dati dell’ultimo aggiornamento del Registro tumori, si contano 600 nuovi casi all’anno. “Pur essendo una patologia a bassa incidenza ma con un accumulo di pazienti trattati, comporta necessariamente un’adeguata programmazione della spesa sanitaria” commenta Mauro Krampera, Professore Ordinario di Ematologia, Direttore U.O.C. di Ematologia e Centro Trapianto di Midollo Osseo, Coordinatore CAR T Cell Team – AOUI Verona DAI, Medico Generale Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico G.B. Rossi. “Circa gli anni di vita guadagnati, per rendere l’idea, fino a ieri si parlava di 3 anni di sopravvivenza dalla diagnosi, mentre oggi anche più di 10 anni. Tutto questo mentre la scienza va avanti e non è escluso che in uno scenario futuro a breve termine si arriverà alla guarigione, soprattutto se queste terapie verranno proposte ai pazienti nella fase iniziale o precoce di malattia – come si sta facendo a livello internazionale – evitando così la cronicizzazione”.

Tanti i vantaggi dei farmaci innovativi nella lotta al Mieloma Multiplo, condivisi anche da Daniel Lovato, Presidente Associazione Italiana contro le Leucemie, linfomi e mieloma Verona Onlus. “Rimane però il fatto che la patologia può presentare svariate comorbidità che possono essere più o meno invalidanti, a seconda del paziente” aggiunge Lovato. “Abbiamo fatto molto, ma non abbiamo ancora risolto tutti i problemi”. 

L’INNOVAZIONE È UN GUADAGNO, NON UN COSTO

“Occorre superare l’idea che l’innovazione sia una fonte di spesa, a fronte del fatto che essa rappresenta non solo una fonte di guadagno assistenziale per tutti i pazienti, ma anche di ritorno economico” conclude Claudio Zanon, Direttore Scientifico Motore Sanità. “Pensiamo ai costi diretti generati da una malattia non ben curata e/o da una malattia che comporta disabilità. Sacrosanti quindi i fondi per l’innovazione previsti già da qualche anno, sia oncologici sia non oncologici. Questi fondi non solo vanno mantenuti, ma in qualche modo anche implementati”. 

Si ringraziano Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson e Projectway per il contributo incondizionato. 

• L’istituzione del Fondo Regionale per i Farmaci innovativi ha consentito di supportare gli enti del SSR coprendo il 66% della spesa per terapie innovative rivolte nel 2022 a oltre 650 pazienti. Il fondo è stato implementato di un ulteriore milione di euro nel 2023.

• Le procedure d’acquisto sono state accelerate per garantire tempi di accesso alle nuove tecnologie entro 45 giorni dalla data di immissione in commercio. <<È un segno di sensibilità e di attenzione nei confronti dei pazienti>>.

Udine, 12 aprile 2023 – La Regione Friuli Venezia Giulia, nell’ambito della programmazione regionale, nel 2022 ha istituito il Fondo Regionale dei farmaci innovativi, esperienza unica per una regione a statuto speciale, con l’obiettivo di sostenere le proprie aziende sanitarie nella spesa di medicinali innovativi, farmaci classificati in classe A e H che rientrano nei LEA. Il fondo copre trattamenti innovativi oncologici e non oncologici. All’interno del Fondo non sono inserite le terapie geniche per la cura di malattie come l’atrofia muscolare spinale (SMA) e le terapie Car-T in quanto hanno una linea di finanziamento dedicata che ammonta rispettivamente ad altri 7 e 2,5milioni di euro. Nel 2022 il Fondo Regionale dei Farmaci innovativi ammontava a 14milioni di euro, soldi che hanno consentito di coprire il 66% della spesa dei medicinali innovativi rivolti nel 2022 ad oltre 650 pazienti. Nel 2023 il fondo è stato aumentato di un milione di euro e oggi ammonta a 15milioni di euro. Complessivamente la Regione Friuli-Venezia Giulia per medicinali innovativi investe più di 20milioni di euro. La Regione FVG ha inoltre avviato una revisione dei percorsi per l’individuazione dei Centri prescrittori con il fine di assicurare un accesso omogeneo a tutte le terapie sul territorio e promuovere un’integrazione permanente tra centri Hub&Spoke. È recentissima la revisione del percorso per individuare i Centri prescrittori in Oncologia per allinearlo ai nuovi assetti organizzativi aziendali. Di questo si è parlato ad Udine, presso il Palazzo del Consiglio Regionale, in occasione dell’evento “L’ACCESSO REGIONALE ALLE TERAPIE INNOVATIVE. L’ESEMPIO DELLA REGIONE FRIULI-VENEZIA GIULIA”, organizzato da Motore Sanità, per promuovere con tutti gli attori del sistema e gli steakholders il modello virtuoso del Friuli-Venezia Giulia volto a ridurre l’impatto burocratico legato alle procedure di acquisto e garantire la sostenibilità attraverso l’istituzione di un fondo regionale ad hoc. 

“L’equità di accesso alle terapie farmacologiche di nuova introduzione è un tema molto sentito dai medici e dai pazienti che, spesso, vedono allungare i tempi rispetto al processo autorizzativo di AIFA per ulteriori snodi decisionali inseriti dalle regioni, come i prontuari, le Commissioni, rispetto dei tetti di spesa, procedure di acquisto” ha spiegato Laura Mattioni, Direttore SOC Farmacia Centrale ARCS (Azienda Regionale di Coordinamento della Salute) di Udine, che ha snocciolato dati. Nel 2022 sono stati acquistati 47 farmaci, di cui 36 in classe H (per uso ospedaliero) e 10 in classe A (in regime di distribuzione per conto); di questi: 41 vengono prescritti dai Centri regionali autorizzati, 22 sono sottoposti a Registro di monitoraggio AIFA, 7 sono farmaci innovativi e 8 farmaci orfani. 

“Il paziente è al centro del nostro servizio sanitario regionale – ha rimarcato la Mattioni – e proprio grazie al Fondo intende rispondere ai principi fondamentali e inalienabili di universalità, uguaglianza ed equità. Grande attenzione anche nei confronti delle procedure d’acquisto che sono state accelerate per garantire tempi di accesso alle nuove tecnologie entro 45 giorni dalla data di immissione in commercio. È un segno di sensibilità e di attenzione nei confronti dei pazienti”.

“A partire dal 2014 il numero delle molecole ammesse alla rimborsabilità dall’AIFA con il requisito dell’innovatività è cresciuto esponenzialmente, tanto che per l’anno 2021 il Rapporto OSMED conta ben 45 nuove entità terapeutiche con indicazioni innovative, pari al 16% di tutte nuove entità terapeutiche introdotte nell’anno. Per queste nuove opzioni terapeutiche, che secondo i criteri AIFA rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti, apportando un valore terapeutico aggiunto basato sulla qualità delle evidenze scientifiche, i sistemi sanitari regionali sono chiamati ad assicurare una pronta disponibilità nell’ambito dei Livelli essenziali di assistenza – ha spiegato Paola Rossi, Dirigente farmacista Direzione centrale salute, politiche sociali e disabilità, FVG (assistenza farmaceutica) -. La Regione Friuli Venezia Giulia ha adottato da anni un modello organizzativo volto ad assicurare la prescrizione da parte dei centri individuati secondo criteri di appropriatezza, efficacia e sicurezza per il paziente; il modello è stato oggetto di recente revisione in ambito oncologico, in linea con i nuovi assetti organizzativi aziendali previsti dalla LR n. 27/2018: in stretto raccordo con i clinici, i farmacisti e le Direzioni sanitarie il nuovo percorso di individuazione dei centri prescrittori assicura un raccordo permanente tra centri Hub&Spoke, per un accesso omogeneo alle cure sul territorio regionale. Sul versante della sostenibilità economica, l’istituzione del Fondo Regionale per i farmaci innovativi ha consentito di supportare gli enti del SSR coprendo il 66% della spesa per terapie innovative rivolte nel 2022 ad oltre 650 pazienti. Il fondo è stato implementato di un ulteriore milione di euro nel 2023”.

“Oltre a snellire le regole regionali – la modalità con cui si acquisisce il farmaco, la definizione dei centri prescrittori, i centri Hub e i centri Spoke, le Commissioni di valutazione, vale a dire tutti aspetti che fanno parte della burocrazia regionale, che spesso in Italia è molto variegata – è molto importante anche definire bene i percorsi organizzativi di rete, quindi le reti cliniche, i PDTA e le responsabilità professionali, perché a volte non basta soltanto rendere potenzialmente fruibile il farmaco ma poi serve inserirlo in una rete che deve funzionare” così ha commentato Joseph Polimeni, Direttore Generale ARCS Friuli-Venezia Giulia.

INNOVAZIONE IN ONCOLOGIA, IN REUMATOLOGIA E MALATTIE RARE

Dal fronte oncologico è intervenuto Gianpiero Fasola, Direttore del Dipartimento di Oncologia, Azienda Ospedaliero Universitaria Santa Maria della Misericordia, di Udine ASUFC. “Gli ultimi 10 anni hanno visto una accelerazione nella approvazione di nuovi farmaci per i tumori. Su 92 molecole all’esami di EMA (approvazione attesa per il 2023) quasi il 30% sono antitumorali. L’espansione di due aree terapeutiche (immunoterapia e farmaci a bersaglio molecolare) e la frammentazione della casistica in sottogruppi sempre più piccoli, rappresenta una sfida: per gli oncologi, che vedono crescere il volume delle conoscenze da acquisire e mantenere; per il sistema, che deve adeguare modelli organizzativi basati sula sede di partenza della neoplasia. In questo contesto si inserisce la decisione assunta da AIFA alcuni anni fa di vincolare la prescrizione di farmaci innovativi all’identificazione, da parte delle Regioni, dei centri prescrittori. Dopo alcuni anni – ha sottolineato il Professor Fasola – credo che la proposta di nuove modalità di prescrizione, condivisa tra gli oncologi del Friuli Venezia Giulia e la Direzione Centrale salute vada nella direzione giusta. La costituzione dei gruppi di patologia tra ospedali e l’evidenza di procedure di sicurezza, tra cui la discussione dei casi, la presa in carico anche centralizzata delle tossicità con percorsi predefiniti, l’identificazione di referenti iper specialisti, ecc., consentiranno un superamento dei vincoli”.

“Da alcuni anni stiamo vivendo una fase di grande cambiamento in campo ematologico” ha commentato Francesco Zaja, Direttore UCO Ematologia dell’Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Ospedale Maggiore e Professore Associato presso DSM, Università degli Studi di Trieste- “L’inserimento di terapie di nuova generazione basate per lo più su agenti immunoterapici, terapie bersaglio e terapie cellulari offre nuove importanti opportunità terapeutiche in grado di migliorare le aspettative di cura di pazienti affetti da patologie ematologiche benigne e maligne. Spesso queste nuove terapie risultano anche meno tossiche rispetto ai tradizionali trattamenti del passato permettendo il loro impiego anche in pazienti anziani e fragili. Rimane il problema non trascurabile della sostenibilità economica di queste moderne terapie, per il quale la creazione di un fondo dedicato non può che essere visto positivamente”.

“Nella Clinica Reumatologica dell’Azienda Sanitaria Universitaria del Friuli Centrale, centro hub identificato dalla regione per la gestione delle malattie reumatiche, 1.247 sono i pazienti afferenti alla Clinica e residenti nella provincia di Udine, in trattamento con farmaci biotecnologici e/o piccole molecole mentre 105 sono in trattamento con terapia off label (pazienti che altrimenti non avrebbero avuto alternative terapeutiche) – ha spiegato Alen Zabotti, Delegato SIR – Società Italiana di Reumatologia, Regione Friuli-Venezia Giulia, Dirigente Medico di Reumatologia, Clinica Reumatologica, ASU FC, Udine -.  La gestione di pazienti affetti da malattie orfane di terapie o non responsivi ai trattamenti convenzionali è una sfida del reumatologo per il presente e per il futuro”. 

“Nel campo delle malattie rare, siamo orgogliosi di confermare che la fattiva collaborazione tra Regione, Sistema Farmaceutico Regionale e il Centro di Coordinamento Regionale per le Malattie Rare assicura la tempestiva disponibilità di terapie innovative ai pazienti affetti da malattie rare” ha spiegato Maurizio Scarpa, Direttore del Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare Friuli AOU Udine e Coordinatore METABERN-European Reference Network For Rare Hereditary Metabolic Diseases. “Recentemente l’Azienda sanitaria Universitaria Friuli Centrale di Udine è stata abilitata da AIFA per la sperimentazione di Fase I, tappa fondamentale per accelerare l’accesso ai farmaci innovativi”.

I PAZIENTI CHIEDONO UNA RETE E UNO SPORTELLO INFORMATIVO 

Bruna Scaggiante, Coordinatrice Regionale Friuli Venezia Giulia LILT-Lega italiana per lotta contro i tumori, ha portato all’attenzione “l’obiettivo di istituire una rete di supporto qualificata che possa dare informazioni e aiutare pazienti e caregiver a superare eventuali momenti di disagio e paura. Se da una parte la nostra Regione ha virtuosamente messo in atto l’accesso alle cure innovative e cercato di semplificare la burocrazia, dall’altra rimane ancora da migliorare l’aspetto comunicativo con il paziente: ad esempio, i pazienti e i loro caregivers si sentono poco informati sugli effetti collaterali dei farmaci innovativi; si generano molto spesso preoccupazioni che non sempre trovano adeguato spazio di condivisione con lo specialista. Inoltre – ha aggiunto Scaggiante – appare utile uno sportello informativo o un numero verde che possa rispondere ai quesiti dei pazienti e far comprendere la complessità organizzativa dell’accesso ai farmaci innovativi rispetto ai costi e ai benefici e la loro finalità per casi selezionati, perché i pazienti che si informano attivamente sulle cure e che vengono a conoscenza dell’esistenza di queste opzioni terapeutiche esternamente, spesso si sentono privati di una condivisione completa delle cure con il proprio specialista”.

“Ben vengano queste nuove e necessarie iniziative che rivolgono una maggiore attenzione al paziente – è intervenuto Stefano Boscariol, Comunicazione AIL Pordenone -. I tempi e metodi nella sanità regionale hanno talvolta ostacolato un processo di cure più solerte ed efficace. Ora, grazie a questi incontri di informazione per formare e preparare, potremmo veramente guardare al futuro con maggiore fiducia e soprattutto concretezza rivolti al prossimo che durante la pandemia ha ulteriormente sofferto e appesantito lo stato di salute psicofisica. L’impegno finanziario a disposizione è di buona garanzia per l’esito finale della missione ma non è sufficiente se non accompagnato da serio impegno di conoscenza e sottolineo coscienza”. 

Si ringrazia Daiichi-Sankyo, Gilead, Abbvie, Lilly, Takeda, GSK, Chiesi e Servier per il contributo incondizionato. 

• Nuovi farmaci innovativi hanno reso la malattia sub cronica: un risultato eccezionale e impensabile fino a ieri. Occorre ora accelerare i processi di approvazione da parte di AIFA per rendere i farmaci tumorali, in particolar modo quelli per i tumori metastatici, prescrivibili tramite un early access.

• Dalle Breast Unit alla riabilitazione oncologica gratuita: fondamentale garantire a queste pazienti – mogli, madri, figlie, colleghe – una buona qualità di vita, per disinnescare il rischio “bomba sociale”. 

• In Lazio, ogni anno, si contano oltre 5mila nuovi casi di tumore al seno e il 70-80% di questi vengono trattati in una delle 16 Breast Unit presenti sul territorio. 

3 aprile 2023 – In Italia 44mila donne circa hanno un tumore al seno metastatico, di cui il 15-20% di tipo Her2 positivo. Si tratta di un carcinoma particolarmente aggressivo, non suscettibile di guarigione nella maggior parte dei casi, ma che può essere tenuto sotto controllo per lunghi periodi, grazie ai grandi passi avanti della ricerca.  

“Per la malattia metastatica disponiamo di nuovi farmaci innovativi (tucatinib, trastuzumab deruxtecan) che, utilizzati in sequenza, sono estremamente efficaci e che hanno dato risposte quasi impensabili fino a poco tempo fa, determinando un aumento della sopravvivenza significativo” – ha spiegato Teresa Gamucci, Coordinatore Regionale CIPOMO Lazio, nel corso dell’evento “ANALISI DELLO SCENARIO ATTUALE E PROSPETTIVE FUTURE NEL TUMORE DELLA MAMMELLA – FOCUS ON HER 2+ LAZIO”, organizzato da Motore Sanità”. 

L’IMPORTANZA DELLE BREAST UNIT

“Fino a poco tempo fa il tumore metastatico non dava scampo. Ora, invece, questi farmaci straordinari hanno reso la malattia spesso sub cronica” – conferma Lucio Fortunato, Direttore UOC Senologia AO San Giovanni Addolorata Roma, sottolineando un nuovo spunto su cui riflettere: occorre perciò garantire a queste donne che sono anche mogli, sorelle, madri, lavoratrici, compagne, figlie, una buona qualità di vita. Per rispondere a tale necessità abbiamo bisogno delle Breast Unit, strutture specializzate nella diagnosi, nella cura e nella riabilitazione psicofisica delle donne con la neoplasia mammaria al seno. In Lazio questi Centri sono in tutto 16 e, a fronte degli oltre 5mila nuovi casi di tumore al seno all’anno, sempre in regione Lazio, il 70-80% di questi vengono trattati qui”.  

INSERIRE LA RIABILITAZIONE ONCOLOGICA NEI LEA

Il bisogno di garantire alle pazienti una buona qualità di vita, anche attraverso la riabilitazione oncologica, è stato rimarcato da Silvana Zambrini, Presidente Antea Associazione, Vicepresidente FAVO. “Dobbiamo però constatare – sottolinea – che la riabilitazione non è ancora stata inserita nell’elenco delle prestazioni garantite a tutti dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Consideriamo ad esempio la sofferenza fisica, psicologica e sociale per la presenza di un linfedema al braccio, con problemi attinenti non solo alla mobilizzazione ma anche estetici, con ripercussioni psicologiche e sociali. Questa paziente sicuramente ha diritto a poter accedere velocemente e gratuitamente alle cure fisioterapiche. Ma perché allora questa necessaria riabilitazione non rientra ancora nei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA)? È vero che con il codice 048 i pazienti oncologici hanno diritto alla esenzione dal ticket, ma non sempre e ovunque l’esenzione viene rispettata. Occorre in verità offrire un percorso riabilitativo integrato, che tenga conto delle particolari esigenze per il singolo paziente, per ridurre al minimo la disabilità fisica e i numerosi deficit funzionali, cognitivi, nutrizionali, psicologici, sociali e professionali. Per un buon risultato occorre un lavoro di squadra ben programmato in anticipo, evitando che i danni si manifestino. Non trascuriamo infine di considerare il forte valore sociale ed economico quando una paziente non grava sullo Stato per i costi derivanti da una disabilità ormai conclamata”.

IL RUOLO CRUCIALE DELLA PREVENZIONE E DEL FATTORE TEMPO

Un richiamo infine alla prevenzione come “migliore arma per governare i tumori” arriva da Elio Rosati, Segretario Regionale Cittadinanzattiva Lazio. “I dati delle prestazioni sanitarie, anche legate alle difficoltà del Covid – dice Rosati – ci dimostrano che l’organizzazione sanitaria non è centrata sulla prevenzione, ma sulla prestazione. Si deve dare una svolta ponendo la prevenzione, in tutte le sue fasi, come elemento centrale, fondante e guida nelle scelte di politica sanitaria”.

E poi c’è il fattore tempo, fondamentale per le pazienti con tumore metastatico, come ricorda Rosanna D’Antona, Presidente di Europa Donna Italia, con queste parole: “L’accesso alle nuove cure e ai farmaci innovativi rientra nei punti del nostro manifesto sul tumore al seno metastatico, redatto grazie all’ascolto di un gruppo di pazienti nell’ambito di una campagna di cui Europa Donna Italia si fa promotrice a sostegno delle pazienti con questo tipo di tumore. Riteniamo fondamentale, per la salute delle pazienti, accelerare i processi di approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per rendere i farmaci tumorali, in particolar modo quelli per i tumori metastatici, prescrivibili tramite un early access, così come accade in molti Paesi europei dopo l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Farmaci (EMA)”. 

Si ringraziano Daiichi-Sankyo e AstraZeneca per il contributo incondizionato. 

• Rocco Palese, Assessore Sanità e al Benessere animale, Regione Puglia: “La ricerca, supportata dall’innovazione tecnologica e dalle biotecnologie, è in grado di diagnosticare la malattia in modo sempre più preciso e di definire le migliori indicazioni terapeutiche per ogni singolo paziente”.

• “La Regione Puglia, inoltre, può contare sulla Rete ematologica per l’indicazione di percorsi terapeutici con presa in carico del paziente a 360 gradi”, aggiunge Vito Montanaro, Direttore Dipartimento Regionale Promozione della salute, del benessere sociale e dello sport per tutti, Regione Puglia.

Bari, 31 marzo 2023 – In Italia, ogni anno, 5.600 persone si ammalano di Mieloma multiplo, tumore che si sviluppa da alcune cellule del sangue che si trovano nel midollo osseo. È la seconda neoplasia ematologica per frequenza, con un’incidenza in crescita (+ 126%). Fortunatamente, grazie all’introduzione dei nuovi e nuovissimi farmaci nel suo trattamento, la sopravvivenza negli ultimi anni è più che raddoppiata rispetto al passato (52,1% negli uomini e 53,6% nelle donne a 5 anni dalla diagnosi), ma soprattutto si è registrato per la prima volta un miglioramento della sopravvivenza anche nei pazienti con più di 80 anni d’età.

Si è parlato di questo nel corso dell’evento “BREAKTHROUGH INNOVATION – L’ESEMPIO PARADIGMATICO DELL’EVOLUZIONE TERAPEUTICA NEL MIELOMA MULTIPLO”, organizzato da Motore Sanità, in Regione Puglia. 

“A fronte di anni di vita guadagnati, si rende necessaria elasticità di investimento – commenta Francesco Colasuonno, Responsabile PO Registri di Monitoraggio AIFA e Centri Prescrittori Sezione Farmaci, Dispositivi Medici e Assistenza. “A tal proposito, la Regione Puglia ha dato obiettivi precisi per il contenimento della spesa farmaceutica, liberando risorse per i farmaci di nuova commercializzazione per questa patologia”. 

NUOVE OPPORTUNITÀ DI CURE

“La ricerca in campo medico-farmaceutico è fondamentale per conoscere e combattere malattie come il Mieloma multiplo di cui parliamo in questo incontro”, spiega Rocco Palese, Assessore Sanità e al Benessere animale, Regione Puglia. “La ricerca, supportata dall’innovazione tecnologica e dalle biotecnologie, è in grado di diagnosticare la malattia in modo sempre più preciso e di definire le migliori indicazioni terapeutiche per ogni singolo paziente. E questo è un contributo fondamentale che le tecnologie possono dare alla medicina, per cercare di definire il protocollo di cura ma anche di prevenzione sempre più efficaci, che aiutino i pazienti ad affrontare la malattia con sempre maggiori speranze.”

“Il mieloma multiplo è, purtroppo, uno dei tumori del sangue più diffusi, ma la ricerca negli ultimi anni ha fatto grandi passi in avanti offrendo nuove possibilità di cura”, conferma Vito Montanaro, Direttore Dipartimento Regionale Promozione della salute, del benessere sociale e dello sport per tutti Regione Puglia. “Opportunità che la Regione Puglia ha fatto proprie, seguendo le indicazioni dell’Agenzia Italiana del Farmaco e garantendo ai pazienti pugliesi percorsi terapeutici efficaci. Inoltre la Regione Puglia può contare sulla Rete ematologica per l’indicazione di percorsi terapeutici con presa in carico del paziente a 360 gradi”.

È importante offrire ai pazienti pugliesi terapie il più innovative possibili, soprattutto quando la malattia recidiva diventa difficile da trattare e/o resistente alle terapie convenzionali. A ribadirlo Angelo Michele Carella, Responsabile della U.O. Ematologia e Centro Trapianto di Midollo Osseo e Terapie Cellulari dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di san Giovanni rotondo: “Il nostro obiettivo è di trattare nei prossimi mesi pazienti con terapie cellulari CAR-T, le cellule del paziente vengono prelevate, modificate per riconoscere e uccidere il bersaglio, e poi reinfuse con un’unica infusione. Il ‘farmaco vivente’ potrà essere impiegato in pazienti con almeno tre terapie precedenti (inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38) e che hanno dimostrato progressione di malattia. Le CAR-T nei pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno tentato ed esaurito le numerose opzioni terapeutiche possono offrire nuove opportunità di cura in grado di cambiare la storia naturale della malattia. Ma nel nostro Istituto nell’ultimo anno abbiamo sperimentato e utilizzato farmaci bispecifici di ultima generazione nella terapia delle recidive e, per i pazienti giovani, nuove combinazioni nella terapia di mantenimento post autologo;in conclusione, le sperimentazioni cliniche consentono di offrire ai pazienti farmaci sempre più efficaci e di precedere l’utilizzo degli stessi prima dell’autorizzazione e dell’immissione in commercio”.

INTEGRAZIONE OSPEDALE-TERRITORIO

Gli standard clinici, organizzativi e assistenziali devono puntare sull’integrazione ospedale-territorio, valorizzando i servizi di prossimità; e coniugare l’equità nell’accesso ai servizi sanitari con la qualità e la sicurezza degli utenti e degli operatori. “Pertanto risulta indispensabile ridisegnare i Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali (PDTA) alla luce delle nuove evidenze scientifiche e opportunità di cura, definendo percorsi flessibili di cura che prevedono la partecipazione diretta e attiva di tutti i soggetti coinvolti, in ambito territoriale ed ospedaliero, favorire quindi l’attuazione consequenziale e coordinata delle attività del Team multidisciplinare di assistenza, e facilitare la comunicazione con i pazienti e le loro famiglie, anche grazie all’uso degli strumenti di telemedicina”, chiosa Bernardo Rossini, Dirigente medico Unità Operativa Ematologia e Terapie Cellulari IRCCS Giovanni Paolo II, Bari.

L’innovazione tecnologica e di processo in sanità, e nella fattispecie la telemedicina, come noto, consentono l’erogazione di servizi di cura ed assistenza, in situazioni in cui la distanza è un fattore critico. Di recente si sta definendo un modello di assistenza definito Flexible poin of care, che si riferisce alla capacità di fornire cure o test diagnostici in vari setting diversi dall’Ospedale o dalla clinica, ad esempio presso il domicilio del paziente, o presidi medici di comunità in prossimità del domicilio del paziente. Questo modello di assistenza è spesso facilitato dall’uso di tecnologie di Point-of-Care Testing (POCT) che consente di effettuare esami in strutture prossime alla residenza del paziente ma in modo tale che il paziente, il medico e il Team di assistenza dispongano dei risultati degli esami quasi contemporaneamente all’atto della misurazione, con l’obiettivo di muovere le informazioni diagnostiche anziché il paziente. In ultima analisi i tempi sono maturi per pensare ad un servizio sanitario che si pone al servizio di quelle persone che hanno difficoltà a viaggiare e raggiungere il centro ospedaliero, favorendo le visite o la somministrazione di terapie presso il proprio domicilio o un setting di comunità.

Si ringraziano Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson e Projectway per il contributo incondizionato.   

• Rivoluzione in Oncologia con terapie innovative: gli esperti fanno il punto in Regione Siciliana e presentano il valore clinico di Trastuzumab Deruxtecan come terapia innovativa break through nel tumore al seno metastatico HER2+. Gli esperti: “Oggi la sfida è garantire la tempestività delle terapie, la loro sostenibilità economica e favorire la gestione territoriale della cronicità, anche in ambito oncologico”.

• Il ruolo della prevenzione: al Sud l’adesione ai programmi di screening è del 50% rispetto al Nord Italia (84%). Laccoto, Presidente VI Commissione Salute: “Partirà una grande campagna di comunicazione per sensibilizzare le donne siciliane”. CIPOMO Sicilia: “Sulla prevenzione serve attivare un percorso educazionale nelle scuole, negli ambienti lavorativi e affinare il percorso attraverso i medici di medicina generale e le associazioni di volontariato”. 

• Per rispondere alla carenza dei medici: proposte 250 borse di studio di specializzazione in più per dare risposte alle richieste di salute sempre più crescenti.

Palermo, 29 marzo 2023 – I più recenti dati inerenti Regione Sicilia restituiscono un quadro epidemiologico che registra più di 3.500 nuovi casi di tumore mammario l’anno, che equivalgono ad una incidenza di 134 nuovi casi per 100.000 abitanti con un picco di incidenza compreso tra i 70 ed i 79 anni.  Il tumore della mammella che iperesprime il recettore HER2 rappresenta circa il 15% del totale dei tumori mammari. Nel tumore al seno metastatico HER2+ l’anticorpo monoclonale farmaco-coniugato (ADC) anti-HER2 Trastuzumab Deruxtecan ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte del 72% rispetto all’attuale gold standard e più che triplicato la sopravvivenza libera da progressione di malattia. In Sicilia dal 2021 ad oggi con i nuovi anticorpi farmaco coniugati-ADC sono state trattate circa 120 pazienti. Se ne parla nel corso dell’evento ANALISI DELLO SCENARIO ATTUALE E PROSPETTIVE FUTURE NEL TUMORE DELLA MAMMELLA FOCUS ON HER 2+, SICILIA, organizzato da Motore Sanità.

“La sopravvivenza e la curabilità del carcinoma mammario sono fortemente correlate allo stadio e alle caratteristiche biomolecolari del tumore – spiega Vincenzo Adamo, Coordinatore della Rete Oncologica Siciliana-Re.O.S. e Molecular Tumor Board Regionale -. Nell’ambito dei sottotipi oggi noti, il carcinoma mammario HER2 +, caratterizzato da iperespressione di questo recettore, se da un lato manifesta aggressività e rapida evolutività, dall’altro lato rientra tra le forme più responsive alla target therapy. Dal 2005 con il trastuzumab, primo agente attivo, ad oggi molti altri farmaci, dagli anticorpi monoclonali alle piccole molecole inbitori tirosinochinasici, hanno cambiato la storia naturale di questo sottotipo con brillanti risultati anche in termini di sopravvivenza. Lo scenario attuale permette inoltre di superare la inevitabile resistenza biologica alle prime linee terapeutiche con l’avvento di nuovi farmaci mirati, gli anticorpi farmaco coniugati ADC, caratterizzati da un meccanismo d’azione innovativo che attraverso l’utilizzo dell’anticorpo monoclonale come linker-carrier permette al chemioterapico di colpire in maniera diretta e selettiva la cellula che esprime HER2 evitando importanti tossicità di tipo sistemico. In Sicilia dal 2021 ad oggi con i nuovi anticorpi farmaco coniugati-ADC sono state trattate circa 120 pazienti in seconda e linee più avanzate, dapprima in studi clinico-sperimentali e successivamente in programmi di EAP e CNN come importante ed innovativa opportunità”. 

“Trastuzumab Deruxtecan è un anticorpo farmaco-coniugato mirato contro HER2 che nello studio Destiny-Breast-03 ha dimostrato efficacia per le pazienti con cancro della mammella avanzato, ricadute dopo una precedente terapia con Trastuzumab e un Taxano o ricadute precocemente dopo trattamento adiuvante, riducendo del 36% il rischio di morte e quadruplicando il tempo mediano di sopravvivenza libero da progressione di malattia rispetto al braccio di controllo – spiega Massimiliano Spada, Coordinatore Regionale AIOM Sicilia -. Nello studio Destiny Breast-04 ha dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo sia della sopravvivenza libera da progressione che della sopravvivenza globale in pazienti affette da carcinoma mammario avanzato a bassi livelli di HER2, con malattia HR +/- rispetto lo standard di cura”.

“La iperespressione di Her2 era originariamente un fattore prognostico sfavorevole, la cui presenza configurava una ridotta aspettativa di vita per le pazienti – prosegue Roberto Bordonaro, Presidente Eletto GOIM (Gruppo Oncologico dell’Italia Meridionale) e Direttore UOC Oncologia Medica ARNAS Garibaldi, Catania -. La disponibilità di agenti diretti verso Her2 ne ha da circa 25 anni modificato radicalmente la prognosi; gli anticorpi monoclonali prima (Trastuzumab e Pertuzumab) e le “Antibodies drug-conjugated (ADC)” (Trastuzumab emtansine prima e Trastuzumab Deruxtecan oggi) hanno contribuito ad aumentare la frazione di guarigione quando utilizzate nelle fasi precoci di malattia come trattamento adiuvante e migliorato sensibilmente l’aspettativa di vita nella malattia metastatica)“.

Francesca Catalano, Direttore Unità di Senologia dell’Azienda ospedaliera Cannizzaro di Catania sottolinea che oggi è ancora più importante il lavoro di squadra, come avviene ormai da tempo nei gruppi multidisciplinari che insistono nelle breast Unit di tutto il paese. “Quando vediamo una paziente già studiata con esami strumentali completi e istologico con assetto immunoistochimico completo, pur avendo in mente il percorso terapeutico da stabilire, abbiamo l’obbligo di confrontarsi in ambito multidisciplinare.  Tumori piccoli possono beneficiare dell’uso di un anticorpo coniugato prima della chirurgia. Dovremmo adesso fare attenzione anche agli Her 2 1+ meglio identificati come Her2 low che possono essere suscettibili di cure innovative con risultati, come si evince dagli studi clinici, sorprendenti. In qualità di presidente della Commissione senologica dell’assessorato della salute della regione Siciliana mi auguro di poter uniformare i trattamenti per le pazienti siciliane in tutte le breast Unit. Questi eventi devono essere utili a sensibilizzare le istituzioni affinché si possa investire sulla salute dei cittadini“. 

Secondo Maria Pia Salanitro, Direttore UOC Farmacia Ospedaliera ASP Ct, “Oggi la sfida è quella di garantire la tempestività delle terapie, la loro sostenibilità economica e favorire la gestione territoriale della cronicità, anche in ambito oncologico. Il DM77 – spiega Salanistro – intende rimodulare il modello di assistenza territoriale, rinnovando i servizi e l’organizzazione in una logica di reale vicinanza al paziente. In questo scenario, il farmacista ospedaliero può essere il punto di collegamento tra pazienti, equipe medica e organizzazione delle cure? Decisamente sì: egli deve inserirsi quale componente del team multidisciplinare della Centrale organizzativa territoriale (COT), assumendosi la responsabilità di essere trait d’union tra ospedali e servizi territoriali, assicurando la governance dei dati sanitari e degli outcome clinici e promuovendo quella che viene definita “pharmaceutical-care”.

Di fronte alla complessità dell’oncologia c’è un bisogno di salute sempre più alto. Così Giuseppe Laccoto, Presidente VI Commissione Salute, Servizi Sociali e Sanitari ARS Assemblea Regionale Siciliana. “Stiamo attivandoci per quanto riguarda l’acquisto di nuovi strumenti diagnostici che possano dare risposte immediate, come la tomografia, la tomosintesi, l’ecografia 3D, e quei mezzi che riescono a dare con certezza le diagnosi che possono salvare le vite umane. Come Commissione daremo inoltre molta attenzione alla prevenzione, puntando soprattutto sul territorio. Un dato su tutti: oggi solo il 50% delle donne aderiscono ai programmi di screening; dobbiamo fare comprendere che sono importanti, l’unico mezzo per salvare vite umane. Stiamo lanciando una grande campagna di comunicazione per sensibilizzare le donne siciliane”. 

Sulla carenza di medici, il Presidente Laccoto ha inoltre aggiunto: “Abbiamo proposto 250 borse di studio di specializzazione in più per quelle specialità che oggi mancano alla sanità, per esempio i radiologi, i radiologi interventisti, gli anestesisti, i cardiologi, figure che devono essere incrementate per dare risposte alle richieste di salute che arrivano sempre di più dai cittadini, in un momento in cui vi è una carenza di medici a livello nazionale ma principalmente a livello regionale”. 

“Come è evidente non c’è solo la terapia innovativa – interviene Stefano Vitello, Coordinatore Regionale CIPOMO Sicilia -. C’è la promozione dei corretti stili di vita per ridurre le possibilità di sviluppare i tumori (sono in aumento sovrappeso e obesità per colpa di una dieta ricca di zuccheri e grassi e per scarsa attività fisica) e c’è l’attività di screening, appunto, per individuare per tempo i casi di tumore. Al Sud sono ancora poche le donne che aderiscono ai programmi di screening e in generale la popolazione. Se al Nord la percentuale di adesione arriva all’84%, al Sud è solo del 50%; le ragioni sono diverse: dalla lontananza dai centri di screening al timore della popolazione più a rischio (50-69 anni) di sottoporsi ai controlli. Possiamo migliorare notevolmente tutto questo: sollecitando e invogliando le persone ad aderire compiutamente e convintamente agli screening, attivando un percorso educazionale nelle scuole, negli ambienti lavorativi e di aggregazione giovanile e affinando il percorso attraverso i medici e le associazioni di volontariato. La salute è un bene prezioso che richiede responsabilità di tutti, delle istituzioni e dei cittadini”.  

Europa Donna Italia da sempre tutela i diritti delle donne alla prevenzione per la diagnosi precoce e alla cura del tumore al seno nei centri di senologia multidisciplinari. “Oggi le pazienti con tumore al seno early HER 2 + e con tumore al seno metastatico HER 2 + possono usufruire di terapie sempre più efficaci e con modalità di somministrazione sempre più rispettose della qualità di vita e del tempo impiegato nella gestione del proprio percorso terapeutico – spiega Carmela Amato, Referente Europa Donna Sicilia -. Le associazioni di volontariato sono chiamate a nuove sfide, dato che si aprono nuove prospettive anche nell’organizzazione delle strutture sanitarie territoriali che potrebbero essere chiamate a gestire parte del percorso della paziente con tumore al seno early e metastatico. Una donna potrà, così, accedere ai servizi territoriali e usufruire delle migliori terapie, sempre coordinate dal centro di senologia multidisciplinare di riferimento, in ambienti dedicati nelle strutture territoriali o anche al proprio domicilio, ottimizzando il proprio tempo, la risorsa più importante per una donna che si trova ad affrontare un cancro al seno“.   

Secondo Tania Pensabene, Coordinatrice Regionale Tribunale Diritti del Malato – Cittadinanzattiva “appare opportuno un’evoluzione degli aspetti regolatori e una modifica delle condizioni di accessibilità previste dalle norme attuali al fine di garantire l’accesso appropriato ai farmaci mirati. Per dare a tutti i pazienti le medesime opportunità, evitando discriminazioni geografiche o economiche, crediamo che, a fronte di scenari in evoluzione è fondamentale che i cittadini ne siano consapevoli, sappiano far valere i propri diritti e siano vigili e primi attori del cambiamento. Vogliamo prima di tutto informare il paziente sui suoi diritti e consolidare il suo protagonismo attraverso la partecipazione consapevole ed attiva a tutte le decisioni che riguardano il suo percorso di cura, che metta al centro il singolo paziente sia dal punto di vista terapeutico sia dal punto di vista della qualità della vita. Inoltre, oggi possiamo contare fortunatamente anche su “terapie oncologiche mirate” attraverso l’esecuzione di test che individuano la presenza di eventuali alterazioni genetiche che possono essere bersaglio proprio di queste terapie, garantendo allo stesso tempo un importante livello di appropriatezza terapeutica”. 

Si ringrazia Daiichi-Sankyo e AstraZeneca per il contributo incondizionato.